Ένα βήμα πριν από την έγκριση γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία βρίσκονται οι ΗΠΑ, σύμφωνα με τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ).
Σε ανακοίνωση της ΔΟΘ αναφέρεται ότι ο Αμερικανικός Οργανισμών Φαρμάκων (FDA) βρίσκεται «λίγο πριν ανάψει το “πράσινο φως” για την επίσημη έγκριση κυκλοφορίας της γονιδιακής θεραπείας beti-cel για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία».
Η οριστική απόφαση του FDA σχετικά με τη χρήση της εν λόγω θεραπείας αναμένεται στις 19 Αυγούστου, τονίζει η ανακοίνωση, προσθέτοντας το συμπέρασμα της Έκθεσης του Αμερικανικού Ινστιτούτου Κλινικής και Οικονομικής Αναθεώρησης (ICER), ότι «η θεραπεία beti-cel παρέχει ξεκάθαρο όφελος για την υγεία ασθενών με τη αυτή τη σοβαρή, χρόνια αιματολογική νόσο και μπορεί να αποτελέσει μια επιπρόσθετη, δυνητικά θεραπευτική επιλογή για όσους πληρούν τις προϋποθέσεις να τη λάβουν».
Οι ασθενείς με σοβαρή μορφή θαλασσαιμίας εξακολουθούν να έχουν μικρό προσδόκιμο ζωής και μεγάλες ανάγκες φροντίδας που επηρεάζουν όλες τις πτυχές της ζωής τους, ιδιαίτερα σε χώρες χαμηλού και μέσου εισοδήματος όπου η πρόσβαση στην απαραίτητη για αυτούς θεραπεία είναι κάθε άλλο παρά καθολική και ανεμπόδιστη, επισημαίνεται.
Προστίθεται ότι η ΔΟΘ συνεχίζει τις προσπάθειες για να γίνει πραγματικότητα η χορήγηση της επαναστατικής γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία, ζητώντας από τις ιθύνουσες ρυθμιστικές αρχές να καταστήσουν εφικτή τη διάθεση της γονιδιακής θεραπείας ως επιλογή, ενώ απευθύνει έκκληση και για την εξεύρεση εργαλείων και μηχανισμών που θα διευκολύνουν την καθολική και απρόσκοπτη προσβασιμότητα των πασχόντων σε καινοτόμα φάρμακα και θεραπείες.
Η ανακοίνωση αναφέρει ότι η Κύπρος βρίσκεται αρκετά πίσω στην ένταξη καινοτόμων φαρμάκων στο σύστημα υγείας της, σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της Ευρωπαϊκής Ομοσπονδίας Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA).
«Η ΔΟΘ δεσμεύεται ότι θα εξακολουθήσει, μέσα από το έργο και τις δράσεις της, να μάχεται μαζί με τους οργανισμούς ασθενών, τις κυβερνήσεις, την επιστημονική κοινότητα και τους πάσχοντες, μέχρις ότου τα οφέλη της επιστημονικής και ιατρικής καινοτομίας να γίνουν απτά για κάθε ασθενή με θαλασσαιμία και άλλες αιμοσφαιρινοπάθειες», καταλήγει η ανακοίνωση.
Πηγή:ΚΥΠΕ